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这是辉瑞首个获得FDA批准的基因疗法,也是该适应症继CSL和uniQure的治疗药物Hemgenix后的第二款药物。 诺华进行了两次后期试验,分别招募的是接受过和未接受过C5抑制剂(另一种PNH药物)治疗的…

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