中文站点-网站精选 - 占比43% ，“孤儿”已不孤：辉瑞、阿斯利康、强生、诺华如何布局罕见病？_治疗_Beqvez_Amolyt
占比43% ，“孤儿”已不孤：辉瑞、阿斯利康、强生、诺华如何布局罕见病？_治疗_Beqvez_Amolyt
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这是辉瑞首个获得FDA批准的基因疗法，也是该适应症继CSL和uniQure的治疗药物Hemgenix后的第二款药物。 诺华进行了两次后期试验，分别招募的是接受过和未接受过C5抑制剂（另一种PNH药物）治疗的…
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